نجح الباحثون في تطوير طريقة لإصلاح الخلايا المدمرة ، وذلك في خطوة إلى الأمام في طريقة العلاج بالجينات.

وبشكل خاص ، اكتشف العلماء طريقة لتصحيح الأجزاء المقلوبة في الخلايا الجذعية البشرية المحفزة iPSCs ، ولإعادتها إلى اتجاهها الطبيعي عبر استخدام "تالين" منشط.

وأجرى الفريق البحثي المشترك المكون من مدرسة جامعة يونسي الطبية ومعهد العلوم الأساسية IBS ، وربما تفتح هذه الاكتشافات الباب أمام تطوير حلول للعلاج بالجينات.

وغالبا ما تكون هناك اختلالات في الكروموزومات ، فضلا عن السهو أو التكرار ، وهو ما تم العثور عليه في دراسة تتابع البصمات الوراثية في الجينات البشرية.

وهذه الأنواع من التنوعات الهيكلية يمكن أن تسبب الأمراض.

والهيموفيليا أ ، وهو أحد أشهر حالات الاختلال الدموية الجينية الشائعة ، ينجم عن تحولات متنوعة في جين إف 8 المسئول عن تجلط الدم.

وهناك نوعان مختلفان من الاختلالات في الكروموزومات التي تحتوي على نسبة من جين إف 8 وهما أكثر تكرارا من غيرهما.

واستخدم الباحثون زوجا من التالين لتحويل عنصر كروموزومي متوغل في جزء من جين إف 8 في الـiPSCs البشرية لخلق خط خلايا نموذجي لللهيموفيليا أ. ، وبعد ذلك تتم إعادة الجزء من جديد إلى اتجاهه الطبيعي في النموذج iPSCs باستخدام زوج التالين نفسه.

وبعد ذلك ، أثبتوا وجود عنصر ميرنا إف 8 لتجلط الدم في الخلايا المستقطعة من خطوط iPSCs.

رسم بياني يظهر كيفية عمل "المقصات الجينية" ، وقد ابتكر الباحثون زوجا من التالين لإدخال عنصر كروموزومي في الـiPSCs البشري لإنشاء خط خلايا نموذجي للهيموفيليا أ. ، وبعد ذلك قاموا بحقن التالين في الجزء المحول من الخلايا ، وبعد ذلك تمكنوا من تحويل العناصر المحولة ثم إعادتها من جديد إلى وضعها الطبيعي. (الصورة من سلسلة "إجراءات الأكاديمية الوطنية للعلوم").

وتعد التالين واحدة من "المقصات الجينية" ، وأداة مفيدة لتوليد الطفرات الجينية.

والمقصات الجينية يمكنها قطع جزء محدد من الجينوم ، ويمكن عزله بعد ذلك ، بينما الجينات الأخرى يمكن إدخالها في مكان الأجزاء المزالة.

وتعد هذه هي المرة الأولى التي يتم فيها الكشف عن أن المقصات الجينية أو التالين يمكن استخدامها لزرع العناصر الكروموزمية في خلايا iPSCs البشرية ، ثم تحويل الأجزءا من جديد إلى اتجاهاتها الأصلية.

وتوجد آمال كبيرة داخل الأوساط الطبية في إمكانية استخدام خلايا iPSCs البشرية في إنتاج أدوية للعلاج بالجينات ، نظرا لأنه من الممكن تجنب المقاومة المناعية.

ويعتبر هذا البحث اختراقا كبيرا ، حيث اكتشف العلماء طريقة للتغلب على الانعكاسات الناجمة عن تحول عناصر الكروموزومات عبر استخدام التالين ، ويفتح هذا البابا أمام تطوير علاجات للاختلالات الجينية وللأدوية المعالجة للجينات.

وقال أحد الباحثين الكبار في الفريق : "في المدى المتوسط إلى المدى البعيد ، هدفنا إنتاج أدوية للعلاج الجيني لتصحيح الاختلالات الجينية في خلايا iSPCs لدى مرضى الهيموفيليا".

وأجري البحث بدعم من صناديق تمويل تطوير التكنولوجيا الطبية والحيوية ، وقدمته وزارة العلوم وتكنولوجيا المعلومات والاتصالات والتخطيط المستقبلي.

وتم نشر النتائج عبر الإنترنت على النسخة الخاصة بسلسلة "إجراءات الأكاديمية الوطنية للعلوم" PNAS يوم 10 يونيو.

أجري البحث بدعم من صناديق تمويل تطوير التكنولوجيا الطبية والحيوية ، وقدمته وزارة العلوم وتكنولوجيا المعلومات والاتصالات والتخطيط المستقبلي وتم نشر النتائج عبر الإنترنت على النسخة الخاصة بسلسلة "إجراءات الأكاديمية الوطنية للعلوم" PNAS يوم 10 يونيو.

والبحث بعنوان "الانعكاس والارتداد المستهدف في جين إف 8 لتجلط الدم في خلايا iPS البشرية باستخدام التالينات" ، وقد تم نشره على الإنترنت في سلسلة "إجراءات الأكاديمية الوطنية للعلوم" PNAS يوم 10 يونيو.

بقلم :

ليمب جاي أون

كوريا دوت نت

jun2@korea.kr